Teadlased pöörduvad geenide redigeerimise poole

Age of the Hybrids Timothy Alberino Justen Faull Josh Peck Gonz Shimura - Multi Language (Juuni 2019).

Anonim

Teadlased muudavad võimsat geenide redigeerimistehnoloogiat, lootes, et nad võitlevad ühe päeva pärast haigusi, muutmata inimeste DNA-d.

Trikk: Edit RNA asemel messenger, mis kannab geeni juhiseid.

"Kui te redigeerite RNA-d, siis võib teil olla pöörduv ravi, " märkis kõrvalnähtude korral oluline Feng Zhang, MIT-i ja Harvardi laiaulatuslikust instituudist, geeni redigeerivast pioneerist, kelle meeskond teatas ajakirja Science uues pöördel kolmapäeval.

Genoomide redigeerimise meetod, mida nimetatakse CRISPR-ideks, on pööranud teaduslikke uuringuid. See on bioloogiline lõikamise ja kleepimise vahend, mis võimaldab teadlastel elusrakkudesse paigutada geenipuudulikkust ja kasutada molekulaarseid "käärid", et selle koha lõikamine, kas kahjustatud geeni kustutamine, parandamine või asendamine.

Teadlased kasutavad CRISPR-i põllukultuuride parandamiseks, malaarsust resistentsete sääsete väljaarendamiseks, loomade transplanteeritavate organite kasvatamiseks ja ravimite väljatöötamiseks, mis ühel päeval võivad aidata geneetilisi haigusi nagu sirprakk või lihaste düstroofia.

Meditsiiniliseks kasutuseks on väljakutsed. Kuna DNA muutmine on püsiv, võib vale koha juhuslik lõikamine põhjustada püsivaid kõrvaltoimeid.

DNA reparatsioon on teatud rakkudes, näiteks aju- ja lihasrakkudes, raskem saavutada kui teistes, nagu näiteks vererakud, seega võib RNA suunamine pakkuda olulist alternatiivi, ütles California Ülikool San Diego professor Gene Yeo, kes ei olnud Kolmapäevasel uuringul ei osale. Tema meeskond loob CRISPR-i enda RNA-sihtimise versiooni.

Haigus võib tekkida siis, kui geneetiline defekt jätab rakud, mis muudavad liiga vähe või liiga palju teatud valku või ei tee seda üldse.

RNA, DNA nõbu, kannab geeni juhiseid valgutootmise protsessi alustamiseks. Zhang selgitas, et RNA juhiste muutmine peaks ajutiselt parandama ebanormaalse valgu tootmist. Kuna RNA laguneb aja jooksul, muutub teoreetiliselt ainult nii kaua, kui ravi on kasutatud.

Et uurida, kuidas teadlased naasevad loodusse.

CRISPR kohandati kasutamiseks imetajarakkudes süsteemist, mis arenes bakteritesse, ja kasutab oma molekulaarsete kääridena ensüümi "Cas9". Zhangi meeskond kontrollis sugulasi Cas valgu perekonnas ja leidis selle, Cas13, mis võiksid selle asemel sihtida RNA-d. Teadlased on välja töötanud Cas13 sorti, nii et see kleepub RNA-le selle asemel, et seda lõikada. Seejärel nad sulandasid teise valgu, et seda koha muuta, ja katsetasid seda laboriprogrammides.

Uuringud on varases etapis, mis vajavad rohkem tööd enne, kui seda loomadel oleks võimalik katsetada.

Kuid San Diego Yeo, kes kasutab erinevat Cas-i lähenemist RNA sihtimiseks, kiitis konkureerivat tööd.

"See tõesti ütleb meile, et paljud Cas valgud võivad tõeliselt siduda RNA, " ütles ta. "Arukas asi, mida teha, on katsetada neid palju."

menu
menu